記者施春美／台北報導
天價罕病藥明（12/1）起納入健保給付！「芳香族L-胺基酸類脫羧基酶缺乏症（AADC缺乏症）」基因治療藥物，每劑要價近1億元，預估第一年使用人數13人藥費約13億元。對此，各界看法兩極。有醫師認為，「健保花費一億元讓7歲死亡，變成20歲死亡，值得嗎？」但也有醫師認為，AADC罕病者是因為運氣極差所致，「健保理應救助這種誰都可能倒楣罹患的疾病！」
衛福部28日表示，AADC缺乏症的基因治療藥物，明天起納入健保給付，該款藥物要價近1億元，創下單價最高紀錄。生效後第1年使用人數13人藥費約13億元；往後每年新增5人，藥費5億元。罕病AADC缺乏症的病童，會出現嚴重動作障礙，幾乎不能活動，且因發展遲緩，很難活過5歲。該藥物終生施打一次。
由於此藥價格驚人創健保紀錄，胸腔內科醫師蘇一峰在其臉書表示，一針一億元的基因療法，罕病AADC缺乏症將納入健保給付，目前就知，在治療60個月後，幾乎所有人仍無法如正常人生活，8%能用輔助器行走。「健保花億元讓7歲死亡，變成20歲死亡，值得嗎？」
健保給付「億元罕藥」 網友：其他癌症病人怎麼辦？
該則貼文下方引發網友熱議。許多網友直呼「不符比例原則！」「拿大部分人的利益去換個案的延續生命，明明這錢可以用在更多醫療上。」「這筆十多億元若用肺癌上，能造福多少人？」「其他罕見的疾病藥呢？癌症病人？」也有罹癌患者悲嘆，「我罹癌且還是邊緣癌，連基礎化療都得自費。我也想活下去。」
婦產科醫師陳彥廷則持不同看法。他在社群平台表示， AADC缺乏症這種罕病雖然得病人數少，但因為是體染色體隱性基因遺傳模式，除非很積極去做隱性基因疾病篩檢，才有機會檢查出夫妻均帶因的發病者，得病的人大多數真的就是運氣非常不好的人。
陳彥廷並表示，「健保就是要救這種誰都可能倒楣的疾病！健保給付其實很公平，真正不公平的健保給付是那些抽菸造成的疾病。」
基因醫師張家銘接受《三立新聞網》採訪時表示，此次健保評估給付的治療屬於基因療法，讓孩子重新具備產生神經傳導物質的能力，效果對部分小孩確實很明顯，可能改變一生的發展軌跡。「但不可否認的是，這個治療費用極高，動輒上億元，勢必會壓縮到其他病人的健保資源。」
