罕病SMA背針及口服藥2024年取消健保給付限制，醫界指出，儘管SMA治療邁入擴大給付階段，仍有病友尚未接受治療，預估約百人，任何年齡治療皆有價值，有望終止惡化。
脊髓性肌肉萎縮症（SMA）是一種基因變異導致神經肌肉退化疾病，患者會不斷退化，影響獨坐、行走、說話和進食等活動的肌肉，甚至無法自主呼吸而死亡。SMA有俗稱的背針、基因治療與口服藥3種治療藥物，從2024年8月1日起取消健保給付限制。
台灣脊髓肌肉萎縮症病友協會創會理事長、高雄醫學大學附設中和紀念醫院小兒科部主治醫師鐘育志今（24）日在記者會說，SMA發生率約1萬分之一至2萬分之一，曾是全世界嬰兒死亡率最高的遺傳疾病，最嚴重的第一型患者在2歲前死亡率約80%。
鐘育志說，雖健保給付SMA藥物取消發病年齡、運動功能分數限制，但仍有符合資格病友尚未接受治療。這群病友可能因目前症狀不嚴重、不急著治療，或覺得病況太嚴重、治療不會有改變，認為「維持現狀、不用改變生活就是穩定」的想法，這是危險的錯誤認知。
鐘育志表示，隨著時間推移，病友運動神經元會持續死亡，運動功能也會不斷退化，無異於暴露在持續喪失運動功能的風險，及早背針治療存下更多運動機能與未來可能，任何年齡背針治療皆有價值，越早開始接受治療，保留越多可能，有望終止惡化、改善運動功能。
今年26歲的Jun是SMA病友，平時在超市擔任結帳人員，因上肢肌力嚴重不足，手部力氣微弱到無法從購物籃中逐一取出商品。為了完成工作，他被迫採取將整個籃子放倒的方式，將商品逐一拖出，勉強將商品「推」向感應區掃條碼，常常遭到顧客投訴他這樣的方式會把商品弄壞。
Jun近年主動與鐘育志討論背針治療的可能性，希望能透過治療為自己搏一個改變的可能。原本停滯不前的機能出現令人驚喜的改變，最令他難忘的是在超市工作的某天，他發現自己居然能直接提起2公斤重的白米幫顧客結帳，久違的身體掌控感，讓他激動不已。
中國醫藥大學兒童醫院副院長周宜卿提醒，SMA治療不會因年紀較大、或病程已進入中重度的病友就失去了治療的價值。對不同病程階段的病友，設定治療目標並不相同，病友有機會可透過背針治療改善自身的病程，無論從何時開始，只要展開治療都充滿價值。
