記者簡浩正／台北報導
▲血友病病友關節部位常出血，若未能及時補充適量凝血因子，恐造成關節受損，甚至需換人工關節。（示意圖／翻攝自Pixabay）
血友病是因凝血因子缺乏或功能障礙導致容易發生出血的疾病，血友病嚴重程度分類上，依凝血功能障礙程度可分成重度（凝血因子活性低於1%）、中度（凝血因子活性1至5%）與輕度（凝血因子活性5%至40%），正常人凝血因子活性則是在50%以上，目前出血症狀較嚴重者為重型之A型與B型病友。不過，重度血友病友非常容易出血，醫師表示現已有最新的「高度持續性第八凝血因子」，能讓病友達到近乎正常人的凝血因子活性濃度狀態，讓高強度運動不再是夢想。
血友病全台逾千人！A型占比80~85%「關節最常出血」
高雄醫學大學附設中和紀念醫院小兒血液腫瘤科主任、台灣血栓暨止血學會理事長邱世欣醫師表示，台灣估計約有1400多名登錄病友，依其缺乏凝血因子種類之不同，主要分為A型第八凝血因子缺乏、B型第九凝血因子缺乏，全台以A型血友病病友最多，約佔80~85%。血友病病友除擔心意外受傷外、讓人困擾的是自發性出血，特別在關節部位出血最常見，倘若關節腔反覆出血又未能及時補充適當量的凝血因子，可造成長期的關節受損，甚至需要換人工關節；這會使病友在擔憂之虞，只能減少活動避免出血，難以過正常人生活。
最特別是在於凝血因子活性小於1%的重度血友病友非常容易出血，因血友病為先天性疾病，病友從小就患病，但小朋友面臨成長發育期，活動力相對較強，無論在爬、跳或跑步等活動時都容易出血，尤其是關節處容易出血嚴重，最需要預防性的頻繁凝血因子輸注治療 。不過，對於A型血友病治療藥物現已有最新的「高度持續性第八凝血因子」問世！邱世欣表示，一週僅需注射1次、且多數時間可維持第八凝血因子活性高於40%，能讓病友達到近乎正常人的凝血因子活性濃度狀態，除了可擁有較好的生活品質外，登山、籃球等高強度運動不再是夢想，可重新找回人生主控權。
標準型第八凝血因子半衰期較短 非因子治療有其侷限
邱世欣說，血友病治療進步很快，藥物部分可分為凝血因子治療與非因子治療。以A型血友病為例，早期是使用別人的血漿提供少量的第八凝血因子在病友出血時做治療，但效果較不好，也容易感染傳染性疾病；後來發展出短效型基因工程的第八凝血因子藥物，已可避免傳染性疾病的感染，但因藥物半衰期短（約8-12小時），平均每週得靜脈注射2至3次第八凝血因子補充做預防性治療才可避免出血。而頻繁的靜脈注射會造成病友特別是兒童不適以及家屬擔憂，使得治療的順從性下降，讓身體有出血的風險。且關節若反覆出血，可造成關節損傷變形的不可逆傷害，這對於病童、家屬及醫護人員都是沉重的壓力與負擔。
後來隨著治療進步，有長效型第八因子藥物發明並在2017年納入健保給付，雖可縮短每週打針次數至1至2次，但在下次注射前第八凝血因子活性濃度仍會降得很低，而需接續注射藥物及避免較激烈的活動，否則容易出血。非因子藥物採皮下注射，可減少病友注射藥物的不適及方便使用，並可能延長打針次數至1個月一次。但因其可達到相對之第八凝血因子的活性濃度仍偏低，對於病友受傷出血、接受手術或進行高強度活動時，無法達到止血要求，而仍須額外補充第八凝血因子。
最新凝血因子治療具高度持續性！一週4天濃度40%如常人
「很高興，現已有全新vWF機轉的高度持續性第八凝血因子的藥物治療即將進入台灣。」邱世欣說，目前長效型第八凝血因子藥物使用，在給藥後前一兩天可達較高治療及預防出血效果，其血中凝血因子也可達到下次給藥前最低波谷濃度之基本治療目標（1至3%的凝血因子活性濃度），但最新血友病管理指引建議凝血因子波谷濃度最好介於3至5%、甚至更高，以有效降低出血風險。對此，前述全新機轉凝血因子藥物治療則可拉長打針頻率為一週1次、且於前4天凝血因子活性濃度接近正常人凝血因子的狀態。
▲對於新凝血因子藥物在台灣獲准，邱世欣表示可讓病友安全完成手術及支持較高強度的運動需求，也較符合病友的其他生活需求。（圖／邱世欣醫師提供）
他進一步說明，上述治療因有最新的分子機轉，在三期青少年與成人的結果中顯示，一週內有4天第八凝血因子活性濃度可以超過40%，已接近正常的凝血因子濃度及在下次注射藥物前血中凝血因子活性濃度亦可達15%；關節保護力較好，臨床試驗結果也顯示，病友接受治療後年出血次數的中位數為零，已可讓病友安全完成手術及支持較高強度的運動需求，也較符合病友的其他生活需求。
▲最新高度持續性凝血因子「1週僅需打1針」，讓病友運動不再是夢想。（示意圖／翻攝自Pexels）
對於此新凝血因子藥物在台灣獲准，邱世欣認為對大小血友病友來說當然是好消息，因小朋友的活動力較強或在病友需更高強度的運動或強負荷之工作需求時，可提供更佳的治療及預防出血需求。目前非因子治療雖也可提供很好的醫療，仍有其侷限性，若有此高度持續性凝血因子治療，對所有病友來說可提供更好的臨床與生活上的協助並提升生活品質，讓他們可從事更多想做的活動，也期盼其後續能納入健保給付嘉惠病友，提供病友更多、更好的治療選擇。
