記者簡浩正／台北報導
▲李怡潔說自己已接受4次SMA背針治療，運動功能明顯進步，連以往講話有的哭腔都不見了。（圖／記者簡浩正攝影）
罕見疾病脊髓性肌肉萎縮症（SMA）曾經被認為無藥可醫，到現在已經有治療用藥，讓更多患者有希望。衛福部健保署今年8月起更放寬背針、口服用藥全給付，到目前為止新增22人接受治療。曾獲2屆總統教育獎的台灣生命之窗慈善協會理事長李怡潔就是其中之一。李怡潔分享自己已接受4次治療，運動功能、相關數值都明顯進步，連以往講話有的哭腔都不見了，她特別感謝石署長讓她看到不一樣的健保署，盼未來有更多SMA病友取得治療機會、迎來重生契機。
脊髓性肌肉萎縮症（SMA）是基因變異導致神經肌肉退化的罕見疾病，發生率約1萬分之1至2萬分之1，患者會因運動神經元持續性退化，影響坐立、行走、說話與吞嚥功能，嚴重甚至無法自主呼吸而死亡。
對於SMA目前國內有3款治療藥，包含脊椎注射（背針）、口服藥物、另有一劑要價4900萬的基因治療針劑，健保都有條件給付。健保署今年8月進一步讓背針、口服用藥擴大全給付，不再以運動功能評估進行限制，這對所有SMA家庭來說別具意義。根據健保署統計，截至今年到9月底，國內共有195名患者使用健保藥物，其中1人就是李怡潔。
台灣生命之窗慈善協會昨舉辦「重獲新生感謝宴」，邀來健保署長石崇良、立委張啟楷、陳昭姿，時代力量主席王婉諭等人與會。張啟楷更感性說到自己跟怡潔爸爸認識、是嘉義東石同鄉，看著她一路長大過程相當辛苦，直誇怡潔是堅強勇敢的人，所以一定要來站台。
▲感謝宴邀來健保署長石崇良（左四）、立委張啟楷（右一）、陳昭姿（右二）等人與會。（圖／記者簡浩正攝影）
「我們是一群在失望中長大的孩子，慶幸的是我們等到救命藥物。」李怡潔表示，自己體會過SMA無藥可醫的絕望，在倡議過程中有部分病友因等不及而永遠地離開，令她深感遺憾。
她說自己在健保擴大全給付之後，於9月份通過評估並開始用藥，目前已經使用背針治療4次，運動功能已明顯進步，更笑說「以往講話的哭腔都沒有了」。語末，她更請來自己的姊姊，代自己向台下人士深深鞠躬表達感謝，場面溫馨。
▲石崇良感性表示一支藥可以救一個人、改變一個家庭，更重要的是，讓大家對未來充滿希望。（圖／記者簡浩正攝影）
「大家覺得該不該？我也在問自己這個問題。」石崇良致詞時也感性的說，曾反覆思考「4900萬的SMA藥，健保付不付得起？」但轉念一想，台灣有2300萬人，每人出2元不就可以買一支？且這一支藥可以救一個人、改變一個家庭，更重要的是，讓大家對未來充滿希望。他也分享，從今年8月1日至9月30日為止，放寬後已有22位SMA病人用藥、累積用藥則達到185人，且有些患者正進行評估，後續還會有更多人使用。
