記者黃仲丘／台北報導【 7/14 12:16 發稿 ｜17 :09 更新：新增影音 】
▲白血病童亭亭終於在治療第4年喜迎健康的10歲生日（圖／記者黃仲丘攝影）
CAR-T細胞治療，是藉由基因工程，先從病人體內分離出T細胞，並透過基因改造，在T細胞上安裝可以鎖定癌細胞的導航標靶後，再注回患者身上的新銳治療癌症技術；台大醫院今(14)日表示，台灣也有了第一位接受正式CD19 CAR-T細胞治療的小女孩亭亭，亭亭4年前因兒童B細胞急性淋巴性白血病住院治療，但因有最凶險的染色體壞細胞與致病性的基因突變，且最新的化療藥品也幾乎無效，經台大醫院改替她採取CAR-T細胞治療後，終於在今年6月喜迎健康的10歲生日。
收治亭亭的台大血液腫瘤科主任周獻堂表示，亭亭於4年前診斷出罹患急性淋巴性白血病免疫表現型(Immunophenotype): B細胞型；台大團隊也在亭亭的癌細胞染色體發現有兩種壞細胞CD19(+), CD22(+)，另外，也找到致病性突變的基因型。
周獻堂表示，目前國內每年約收治125位兒童B細胞急性淋巴性白血病患者，透過適當化療，有86位近86％可痊癒；但仍有39位小朋友，14％屬於對化療藥物反應不佳者，亭亭就屬於這類比較困難痊癒者，以後即使做幹細胞移植，復發再做化療時也容易再出現基因突變，是屬於最高危險的白血病患者。
周獻堂表示，亭亭在首次化療治療後64週一度成功讓癌細胞在骨髓血液中消失，但停藥5個月後，醫療團隊又發現了癌細胞，團隊替她使用各種新銳化療藥物後，直到今年1月在她的體內仍然驗出癌細胞，一停藥恐馬上復發，這類患者一旦停藥幾個月就可能死亡，需要和時間競賽。
由於台大醫院早有準備，自2021年底已和亭亭父母達成共識，著手準備CAR-T細胞治療的安排，台大醫院綜合診療部細胞治療科主任姚明表示，CAR-T細胞治療，是先蒐集病童自己的T細胞，運送到國外藥廠的實驗室純化，經過基因工程的裁剪，將癌症標靶CD19與亭亭的T細胞融合，培養大軍後，再給注回亭亭，這樣的流程需要將近1個月的時間。
▼亭亭在4月接受CD19CAR-T細胞注射（圖／台大醫院提供）
姚明表示，亭亭在4月接受CD19CAR-T細胞注射，過程中一度出現細胞激素症候群出現發燒等中度症狀，但所幸在醫療團隊照顧下成功度過。周獻堂表示，亭亭對CAR-T治療的效果良好，今年6月度過了健康的10歲生日。亭亭爸爸說生日當天買了她最想吃的冰淇淋蛋糕，暑假前也帶她去看了鬼滅之刃展。
亭亭的媽媽說，亭亭在5歲半時，因為反覆發燒到台大就醫後，經醫師轉介檢查確診罹患白血病；今年6月亭亭度過了10歲生日，剛發病時在醫院待了1~2個月，當時問她有何想法？堅強的亭亭說「醫院很好玩」，感謝團隊給予的照顧，雖然復發了，但她很開心能使用到細胞療法，又回復健康。亭亭也向大家說「謝謝大家，所有生病的小孩要恢復健康」。
台大院長吳明賢表示，2012年美國有位小女孩Emily，在罹患了急性淋巴性白血病之後，經過各種傳統治療方法都無效，成為全球第一個接受CD19 CAR-T細胞治療的兒童。亭亭則是國內首例的第一位正式接受CD19 CAR-T細胞治療的兒童。
姚明表示CAR-T，B細胞治療對，治療多發性骨髓瘤、乳癌等固態腫瘤都有治療潛力，目前台大醫院也正在努力進行相關新藥的開發；CAR-T治療目前需要自費千萬起跳，目前健保署也在討論將B細胞急性淋巴性白血病患者的CAR-T治療有條件納入健保給付。
